FDA предложило отозвать одобрение препарата Tavneos, который с 2021 года применяют при редкой форме аутоиммунного васкулита. Причина — регулятор считает, что ключевое исследование могло опираться на выборочную переоценку результатов после раскрытия данных; отзыв одобрения FDA теперь ставит под вопрос не только судьбу дорогого лекарства, но и доверие к цепочке «стартап — клиническое исследование — крупная фармкомпания».
Как сообщает Ars Technica, препарат авакопан под торговым названием Tavneos получил одобрение в США 7 октября 2021 года для пациентов с ANCA-ассоциированным васкулитом. Болезнь может быстро поражать почки и лёгкие. Tavneos позиционировался как способ сократить использование высоких доз стероидов: они подавляют воспаление эффективно, но часто дают тяжёлые побочные эффекты.
Ещё до одобрения у FDA были вопросы к дизайну исследования, проведённого биотехнологической компанией ChemoCentryx. Члены консультативного комитета регулятора сомневались, насколько корректно препарат сравнивали со стандартной терапией. Тем не менее комитет с небольшим перевесом рекомендовал одобрение, а FDA его поддержало. Год спустя Amgen купила ChemoCentryx почти за 4 млрд долларов. По данным отчётности, продажи Tavneos в 2025 финансовом году приблизились к 500 млн долларов, а годовой курс терапии оценивается примерно в 220 тыс. долларов.
Новая фаза истории началась из-за материалов инвесторского иска к ChemoCentryx. FDA утверждает, что первоначальный анализ не показал лучшей годовой ремиссии у пациентов, получавших Tavneos, по сравнению с контрольной группой. Затем сотрудники компании, уже зная, кто получал препарат, пересмотрели статусы ремиссии у части пациентов. Регулятор называет эту переоценку нарушением протокола и предполагает, что пациентов отобрали так, чтобы получить нужный для одобрения результат. О первоначальных результатах и самой процедуре пересмотра FDA, по версии ведомства, не сообщили.
В апреле 2026 года FDA направило Amgen письмо с предложением вывести Tavneos с американского рынка. Ведомство сослалось не только на сомнения в эффективности, но и на сообщения о серьёзных повреждениях печени: препарат связывают с восемью смертями и десятками госпитализаций. В июне журнал New England Journal of Medicine отозвал публикацию о ключевом исследовании — по просьбе двух академических авторов. Евросоюз уже снял препарат с рынка, а Великобритания объявила о намерении сделать то же самое.
Amgen с такой трактовкой не согласна. Компания признаёт, что действия ChemoCentryx не соответствуют её собственному подходу к работе с данными, однако отвергает обвинение в манипуляции. В направленном FDA 104-страничном ответе Amgen заявила: клинические данные не менялись, а переоценка была нужна для исправления небольшого числа ошибок по заранее предусмотренной процедуре. Компания также ссылается на независимую повторную оценку исследования в Duke Clinical Research Institute и на данные реальной клинической практики, где Tavneos связывают со снижением потребности в стероидах.
В этом споре нет комфортной позиции. Пациенты и часть врачей говорят, что потеря Tavneos оставит их с высокими дозами стероидов и их побочными эффектами. Исследователь Эрик Робертс из Калифорнийского университета в Сан-Франциско указывает на низкую частоту лекарственного поражения печени в независимом регистре при тщательном наблюдении за пациентами. Критики отвечают, что данные реальной практики не заменяют надёжное подтверждающее исследование, а некоторые работы, на которые ссылается Amgen, ещё не прошли рецензирование.
Для бизнеса это неприятный, но знакомый паттерн: небольшая биотехнологическая компания живёт ставкой на один актив, а после одобрения его покупает корпорация с ресурсами на коммерциализацию. Именно поэтому отзыв одобрения FDA может затронуть больше одного препарата. Если регулятор не сможет убедительно наказать за сокрытие критичных процедур с данными, стимул «дотянуть» исследование до положительного результата станет частью финансовой модели. Если же Tavneos снимут с рынка без быстрой и прозрачной альтернативы, цену заплатят пациенты, которым препарат уже помогает.
Юридически процесс не будет мгновенным: FDA должна уведомить производителя и дать ему возможность публично оспорить основания решения. Amgen затем сможет обратиться в суд. Вопрос в итоге шире Tavneos: достаточно ли системе одобрения лекарств доверять данным, когда главный актив маленькой компании одновременно определяет её выживание, цену сделки и доходы будущего владельца? Исход этого дела может стать тестом того, насколько реальным остаётся отзыв одобрения FDA, когда препарат уже встроился в лечение и приносит сотни миллионов долларов. Подробнее о документах и позициях сторон пишет .
